中国食品药品网讯（记者落楠） 日前，国家药监局药品审评中心发布了《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》，适用于化学药品和生物制品的罕见疾病药物研发。

　　临床药理学和定量药理学在加速罕见疾病药物研发方面发挥至关重要的作用。《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》旨在阐明罕见疾病药物临床药理学研究的一般考量，《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》旨在阐述定量药理学研究在罕见疾病药物研发中的价值、应用场景和一般考虑等问题，指导在罕见疾病药物研发过程中科学合理开展相关研究，为整体研发策略和新药评价提供科学依据。

　　《罕见疾病药物临床药理学研究技术指导原则》包括一般考虑、研究设计的基本考量、不同分子类型药物的研究考虑、沟通交流等方面内容。在不同分子类型药物的研究考虑方面，分别围绕基因治疗药物、细胞治疗药物、小分子药物、其他类型药物进行介绍，强调在参考《创新药临床药理学研究技术指导原则》的同时，更应注重“具体疾病具体药物具体问题具体分析”。

　　《模型引导的罕见疾病药物研发技术指导原则》包括总体考虑、应用场景、建模与模拟方法、不同分子类型药物的研究考虑、沟通交流等方面内容。建模与模拟方法部分介绍，在罕见疾病药物研发中充分挖掘和利用一切可利用的数据非常必要，数据来源包括但不限于非临床研究数据、真实世界数据、文献数据以及上市前临床试验数据。其中，非临床研究数据包括但不限于基因、分子、细胞、类器官、器官芯片、动物研究数据等。

　　两项指导原则均对沟通交流需提供的资料给出参考。

(责任编辑：宋莉)