4月份中美欧批准上市的新药中，中国批准上市的新药数量最多，为6款；欧盟批准4款新药上市；美国批准3款新药上市。

我国批准六款新药上市

今年4月，我国批准6款新药上市（详见表1）。根据Pharmadigger数据库，其中依若奇单抗、佩玛贝特和波哌达可基均为全球范围内首次批准上市的新药，且均为我国企业自主研发的新药。

瑞利珠单抗（商品名：伟立瑞）是Alexion公司研发的一款长效C5单克隆抗体，可提供即时、完全和持续的补体抑制。该药物可通过高亲和力与C5结合来抑制终末补体途径，包括抑制C5分解为C5a（一种促炎和促血栓的过敏毒素）和C5b（终末补体复合物C5b-9的起始亚基，可促进细胞溶解）。此外，独特的设计使瑞利珠单抗具有比第一代C5补体抑制剂更长的半衰期。成人患者在初始剂量给药后，后续只需要每8周静脉注射一次。该药本次获批是基于一项名为CHAMPION-MG的Ⅲ期临床试验的积极结果，瑞利珠单抗在主要疗效终点，即第26周重症肌无力患者日常生活活动评分较基线改善方面优于安慰剂。瑞利珠单抗最早已于2018年12月在美国获批上市。

依若奇单抗（商品名：爱达罗）是康方生物研发的一款新型全人源IL-12/1L-23单克隆抗体，通过靶向p40亚基并与之结合，同时抑制IL-12和IL-23与细胞表面受体的相互作用，进而减少T细胞对干扰素、TNF-α、IL-17等相关细胞因子的释放，阻断它们介导的细胞免疫反应。2024年10月，康方生物公布了依若奇单抗治疗中重度斑块型银屑病受试者长期安全性和有效性Ⅲ期临床研究（AK101-303）结果，患者在接受治疗16周后，无论初始为依若奇单抗治疗组还是对照组，持续使用依若奇单抗至第52周，均显示疗效稳定维持现象。

卡匹色替（商品名：荃科得）是阿斯利康研发的一款AKT1/2/3高效选择性抑制剂。AKT信号通路的激活，包括PIK3CA、AKT1和PTEN的改变，可出现在许多激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2（HER2）阴性的晚期乳腺癌患者中。本次获批主要基于一项代号为CAPItello-291的Ⅲ期临床研究的结果，卡匹色替联合氟维司群在HR阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者中展现了显著疗效。卡匹色替最早已于2023年11月在美国获批上市。

佩玛贝特（商品名：派龙达）是兴和制药研发的一种新型选择性过氧化物酶体增殖物激活受体α（PPARα）调节剂，通过与PPARα结合并调节参与脂质代谢的基因的表达，从而降低血浆甘油三酯水平和增加高密度脂蛋白胆固醇水平，以达到调脂目的。PROMINENT试验结果显示，与安慰剂相比，佩玛贝特在4个月内将中位甘油三酯水平降低了26.2%，对高密度脂蛋白胆固醇等其他血脂参数也有积极改善。佩玛贝特已于2017年7月在日本获批上市。

波哌达可基（商品名：信玖凝）是信念医药开发的一款以工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）为载体的基因治疗产品，通过rAAV载体将优化的凝血因子Ⅸ（FⅨ）基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达FⅨ，并分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于治疗中重度血友病 B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者。其Ⅲ期临床试验BBM001-CLN1001结果显示，28例血友病B患者接受波哌达可基治疗52周后，年化出血率均值为0.6。

艾瑞芬净（商品名：恒美达）是Scynexis公司开发的一款全新三萜类结构的糖原合成酶抑制剂，是一种全新作用机制的抗真菌类药物，可以用于唑类和棘白菌素类等多种药物耐药菌株引起的感染。本次获批基于随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验，研究对象为成年外阴阴道念珠菌病患者。研究在主要及关键次要终点上均达到预设优效标准，疗效显著优于安慰剂。2021年2月，翰森制药与Scynexis签订授权协议，获得艾瑞芬净在中国的研究、开发及商业化权利。艾瑞芬净已于2021年6月获美国FDA批准上市。

美国批准三款新药上市

4月份，美国共批准3款新药上市（详见表2）。根据Pharmadigger数据库，Nipocalimab和Atrasentan为全球范围内首次获批。

Nipocalimab（商品名：Imaavy）是杨森研发的一款靶向新生儿Fc受体的抗体疗法。该药通过与FcRn结合，让被单核细胞和内皮细胞摄入的自身抗体不会重新释放到血液中，而是在细胞内被降解。研究显示，Nipocalimab可以将血液循环中包括致病自身抗体在内的IgG（致病性免疫球蛋白G）水平降低超过75%。Nipocalimab本次获批是基于名为DAHLIAS的Ⅱ期临床试验。试验结果显示，从第4周开始，15mg/kg Nipocalimab组患者就开始获得缓解，并在整个24周的治疗期间持续缓解。在第24周，15mg/kg组受试者在主要终点上显示出平均系统性疾病活动程度相对于安慰剂组超过70%的改善。

Penpulimab（商品名：Anike）是康方生物研发的一款采用免疫球蛋白G1（IgG1）亚型并进行Fc段改造的新型差异化抗PD-1单抗，能够有效增强免疫治疗效果，且减少不良反应。本次两项适应证获批主要基于代号为AK105-304和AK105-202的两项关键注册研究结果。其中，AK105-304为一项随机、双盲、多中心Ⅲ期临床试验，以评估Penpulimab联合化疗（顺铂/卡铂+吉西他滨）治疗291例复发或转移性鼻咽癌患者的效果，其主要终点为无进展生存期（PFS）。研究结果显示，Penpulimab组中位PFS为9.6个月，显著优于安慰剂组的7个月；12个月时无进展生存率分别为31%与11%。AK105-202为一项单臂、开放标签Ⅱ期临床试验，评估Penpulimab单药治疗125例在既往治疗失败后的不可切除或转移性非角化性鼻咽癌患者。结果显示，其客观缓解率为28%，中位缓解持续时间尚未达到。Penpulimab已于2021年8月在中国获批上市。

Atrasentan（商品名：Vanrafia）是诺华制药收购的Chinook公司研发的用于减少原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病蛋白尿的选择性ETA拮抗剂。Atrasentan此次获得加速批准是基于其Ⅲ期临床研究中期分析结果，结果显示，在接受支持治疗的IgA肾病患者中，Atrasentan相对于安慰剂可显著降低蛋白尿。

欧盟批准四款新药上市

4月份，欧盟共批准4款新药上市（详见表3）。根据Pharmadigger数据库，Linvoseltamab为全球范围内首次批准。

Linvoseltamab（商品名：Lynozyfic）是再生元研发的一种双特异性抗体，通过将多发性骨髓瘤细胞表面的B细胞成熟抗原（BCMA）与T细胞表面的CD3连接，促进T细胞激活并杀伤肿瘤细胞，是可根据患者应答调整给药方案的BCMA/CD3双抗疗法。本次获批基于关键性临床试验LINKER-MM1的积极结果，该药在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的客观缓解率为71%，约有一半的患者达到完全缓解或更佳。

Beremagene geperpavec（商品名：Vyjuvek）是Krystal公司研发的一款现货型外用基因疗法，旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝，生成功能性Ⅶ型胶原蛋白（COL7），针对导致疾病的根本机制进行治疗。该疗法已于2023年5月在美国获批上市。

Lecanemab（商品名：Leqembi）是卫材公司研发的一种人源化IgG1单克隆抗体，能够选择性中和并清除导致阿尔茨海默病（AD）神经病变的可溶性有毒Aβ聚集体，从而对AD病理过程产生积极影响并减缓疾病发展进程。Lecanemab已于2023年1月在美国获批上市。

Datopotamab deruxtecan（商品名：Datroway）是第一三共研发的一款由人源化、靶向Trop2的单克隆抗体与创新DNA拓扑异构酶I抑制剂（DXd），通过可裂解的四肽连接子偶联生成的抗体偶联药物。本次获批主要基于名为TROPION-Breast01的Ⅲ期临床试验积极数据。盲法独立中央评审结果显示，与研究者选择的化疗相较，Datopotamab deruxtecan显著降低患者的疾病进展或死亡风险达37%。该疗法已于2024年12月在日本获批上市。

（注：本文中的新药分别按中国、美国、欧盟三地新分子实体或生物药首次NDA/BLA来统计，一些药物首先在美国上市后首次在中国或欧盟上市时也会纳入统计）

(责任编辑：刘思慧)