中国食品药品网讯 近日，国家药监局药品审评中心发布《罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》），公开征求意见至12月24日。

　　去中心化临床试验（DCT）是指通过远程医疗和移动/本地医疗来执行部分或全部试验相关活动在传统临床试验中心以外地点进行的临床试验。DCT可通过完全远程模式或者混合模式，结合应用数字健康技术（DHT），为罕见疾病药物临床试验提供更加灵活、可及的新方法、新路径。《征求意见稿》对开展罕见疾病药物DCT的基本原则、罕见疾病药物DCT的设计与实施、DCT元素的应用场景、实施过程中需关注的问题等进行阐述。

　　《征求意见稿》指出，开展罕见疾病药物DCT，除遵循GCP基本原则以外，还需遵循以患者为中心、切合目的、基于风险的质量管理的原则。“以患者为中心”是DCT设计与实施过程中的重要原则，《征求意见稿》表示，在设计和实施DCT前，收集、倾听患者声音，了解特定的患者人群在参与药物临床试验中存在的难点与痛点，并以解决这些难点与痛点为目标而设计与实施DCT，并将这些信息可作为临床试验关键质量要素之一，纳入罕见疾病DCT试验的全生命周期管理概念。另一方面，需充分考虑受试者需求，不应为了降低临床试验的操作难度，或以损害临床试验质量为代价，而将必要的“中心化”临床试验流程/操作，改为“去中心化”。

　　DCT的试验设计和DHT的应用为药物临床研发提供了全新的数字化模式。《征求意见稿》详细介绍了DCT/DHT可应用的场景，包括受试者远程招募、医患交流互动/患者教育、电子知情同意、临床试验的远程访视、试验药物的直达和回收、数字健康技术的应用、远程评估/eCOA、就近使用医疗资源、受试者的安全性监测9个场景，并说明在具体环节中可能会面临的问题及需要注意的事项。

　　当前DCT在我国药物注册临床试验中的应用经验有限。在“实施过程中需关注的问题”一章，《征求意见稿》建议，申办方要预先明确DCT各方职责及沟通渠道、制定有效的风险管理计划、关注合规性与数据安全、关注数据可溯源性、加强与监管机构的沟通交流。《征求意见稿》表示，建议申请人/申办方在计划将DCT元素及DHT纳入临床开发计划中时，及早与国家药监局药品审评中心进行沟通交流，并在整体的实施过程中，与国家药监局药品审评中心保持密切沟通。（蒋红瑜）

(责任编辑：张可欣)