全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod获准在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）进行临床应用；全球首创的EZH2抑制剂他泽司他在博鳌超级医院完成国内首例患者用药；新一代EVO+晶体在乐城先行区内的乐城爱尔眼科医院落地应用……2018年，国务院先后赋予海南省政府对乐城先行区临床急需进口药品和医疗器械（以下简称特许药械）的审批权，随着特许药械政策的深入实施，越来越多的国际创新药械在乐城先行区落地应用，极大地满足了患者不出国门就可以使用国际创新药械的需求。

图为乐城先行区特许药械申报审批流程培训会。 黎钟伟 摄

　　国际创新药械同步落地 万余人次获益

　　2020年10月，肺癌靶向新药普拉替尼在美国获批上市1个月后，在乐城先行区开出了美国之外的全球首张处方。

　　据了解，普拉替尼是一款靶向致癌性RET变异的药物，此前获得美国食品药品管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，并于2020年9月4日，获美国FDA批准用于治疗晚期RET（基因突变）融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

　　2020年9月30日，普拉替尼通过特许药械政策被正式引入乐城先行区，成为乐城先行区首个当月同步落地的全球新药，而乐城先行区也成为普拉替尼在美国之外仅有的落地市场。

　　这个药为什么能这么快在乐城先行区落地使用？海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗药品监督管理局（以下简称乐城医药监管局）常务副局长李丽静讲述了高效审批背后的过程：“这个新药在美国FDA审批的过程中，我们就开始收集相关审批资料与企业进行沟通。在FDA审批完成后，我们又进一步收集整理相关资料，指导企业向海南省药监局提交申请。超前的工作才使得普拉替尼能在这么短的时间内进入乐城先行区。特许药械政策实施以来，我们始终坚持将服务公众健康挺在前面，不断扩大特许药械政策的适用性和惠及面。过去我们是应患者所需而审批，现在我们还根据美国、欧盟、日本的审批结果主动审批，如此才有了现在的审批速度。”

　　普拉替尼并非个例，自2018年海南省特许药械政策实施以来，海南省特许药械品种首例应用达257例，超1.6万人次使用特许药械。

　　“全球创新药械的研发进展一直以来是我们关注的重点。特许药械政策的实施为这些创新药械在乐城先行区的引入、审批和使用提供了新方法、新路径。”李丽静表示。

　　在药品方面，随着相关政策的不断优化完善，特许药品品种类型逐渐丰富。截至目前，海南省已审批通过特许药品85个品种，涉及化学药、生物药等多个品类。获批药品的适应症和治疗领域也由最初的以抗肿瘤药物为主，逐渐转变为以抗肿瘤和免疫调节剂为主，全身性感染、消化道和新陈代谢等多领域覆盖。

　　在医疗器械方面，截至目前海南省已审批通过特许医疗器械172个品种，其品种范围、类型和应用领域及规模等方面也十分多样化，包括心内科、眼科、康复科、耳鼻喉科、整形外科、骨科等十余个治疗领域。其中，人工角膜、青光眼引流管、心脏起搏器等器械的使用已产生聚集效应。

　　创新协同监管新模式 放得开管得住

　　随着《关于进一步促进资本市场健康发展的若干意见》、特许药械政策等国家创新政策的相继实施，乐城先行区建设进入高速发展期。只有管得住，才能真正放得开。完成审批顺利引入国际创新药械只是第一关，后续监管跟得上才能真正惠民。

　　为助力乐城先行区医药新技术、新产品、新业态、新模式健康快速发展，乐城医药监管局应时而生。2020年1月11日，该局挂牌成立，成为全国首个由卫生和药监部门联合派驻的医疗药品监督管理机构，实施“卫生+药品”一体化监管模式。这一监管模式获2021年海南省委省政府“第二届海南省改革和制度创新奖”三等奖。

　　“卫生+药品”一体化监管模式为特许药械协同监管提供了有力支撑，乐城医药监管局对先行区内24家医疗机构实施全覆盖监管，建立“一户一档”，动态掌握监管底数。建立医疗广告监测制度，推行多形式事前普法，实施分级分类管理，突出重点监管，制定严管清单，开展疫情防控、依法执业自查、医疗器械质量安全风险隐患排查等专项检查，未发生一例药械质量安全事件，为先行区医疗新技术、新产品、新业态、新模式发展创造了良好环境。

　　为保证各个环节无缝衔接，形成监管合力，海南省药监局联合乐城先行区管理局、海南省卫生健康委、海口海关四部门，构建了数据共享、统一便捷的特许药械追溯管理平台（以下简称平台），建立了包括申请与审批、追溯监管、药械不良反应事件3大核心业务模块和18个子系统。

　　李丽静介绍，通过平台信息化监管手段，可以实现多部门、多环节无缝衔接监管，保证特许药械来源可追溯、去向可查证、责任可追究、信息不可篡改，切实做到每一件特许药械可溯、可控。截至2022年9月2日，乐城先行区共批准临床急需进口医疗器械264批172个品种，临床急需进口药品783批85个品种，28个品规临床急需进口药品带离先行区使用，带药离院备案为2679人次，无一例流弊事件发生。同时，平台还可以对患者进行远程追踪、随访、用药指导和不良反应监测，最大程度保证患者用药安全。

　　风险管控是特许药械监管的重要一环。海南省药监局采用信息化手段赋能特许药械监测，开展应急处置桌面推演，实现风险早发现、早预警、早处置。同时，还组织开展特许药械风险排查专项行动，对医疗机构进行全覆盖检查，监督医疗机构对特许药械的使用，切实加强事中事后监管，着力压实医疗机构主体责任。乐城医药监管局组织推动海南省卫生健康委出台《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗药品信用监管信息管理办法（试行）》，初步构建了乐城先行区医疗药品二合一“信用+监管”制度体系。

　　夯实长效监管根基 保安全促发展

　　新政策的开启需要规范化、科学化的制度规章指引。在海南省药监局副局长黎运达看来，建好章、立好制是特许药械安全发展的关键。

　　2019年，海南省药监局结合2018年以来的实践经验，推动海南省政府出台《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品管理暂行规定》和《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口医疗器械管理规定》，明确规范特许药械的申请使用。

　　2020年，海南省药监局先后发布实施《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》和《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用申报指南》，采用“一药一策”的方式，允许患者将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区，极大地方便了患者用药。

　　2021年，海南省药监局等三部门联合印发《进一步优化监管服务支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区高质量发展若干措施》，进一步简化临床急需进口药品、医疗器械的审批流程，调整审批模式。同年，海南省药监局制定出台了《博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品、医疗器械重大风险通报和召回制度》，加强对乐城先行区特许药械监管，落实境外责任人和境内责任人的药品、医疗器械重大安全性风险报告及召回责任。

　　2022年，海南省药监局推动乐城先行区医疗药品融合监管立法，立法建议被纳入省人大法工委立法计划。

　　在审批时限方面，海南省药监局着力推动“审批入园”，将特许药械非首次、调剂使用等审批权限下放至乐城医药监管局，优化申请环节，缩短审批周期，基本实现“即时审批”。在审批模式方面，海南省药监局推动“审批放量”，实施批量审批，批准数量大幅增长，申请机构压力明显减轻。

　　“只发起一次申请、只提交一次资料、只出一个批文。”李丽静自豪地说，通过整合卫生与药监的审批环节、优化审批流程，极大地提高了医疗机构的特许药械非首次审批效率。自2021年7月起，乐城医药监管局开始承接非首次特许药械审批工作，充分发挥“二合一”融合审批优势，保障特许药械政策红利的释放。截至2022年8月，已累计出具特许药械进口使用批件超过1000份，吸引高端医疗消费回流效果显著。

　　“通过审批入园、审批放量，特许药械审批效能不断提升，平均审批时间仅为1.6个工作日。”黎运达介绍，高效的审批真正实现了从“患者等药”向“药等患者”的转变。“但每一个新的特许药械都有其自身特点，还要根据实际情况不断积累、调整、优化，出台或更新相关指南、管理规定。如2022年海南省药监局联合海南省卫生健康委印发《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离使用管理办法》，进一步明确相关定义和责任主体，在方便患者带药离院的同时，不断加强风险防控。”

　　一系列政策指南、规章制度的发布实施，为特许药械加速落地乐城先行区并顺利用于临床提供了有力的支撑。“我们将持续推进特许药械政策、指南修订工作，进一步巩固政策成果，促进政策红利全面充分释放，与乐城先行区高质量发展新阶段形成叠加、扩大效应，让国内更多患者更快用上新药好药。”黎运达表示。

(责任编辑：张可欣)