近日，全国人大代表、淮北市人民医院副院长任千里在接受新华网专访时表示，应加强罕见病防治工作，将罕见病用药及时纳入医保报销目录。

全国人大代表、淮北市人民医院副院长任千里接受新华网专访。新华网张峭春 摄

　　以下为访谈主要内容：

　　新华网：我们了解到，今年全国两会，您带来了加强罕见病防治的建议，为什么要关注这个话题？

　　任千里：今年全国两会，我最关心的话题是罕见病防治。根据世界卫生组织的定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰—1‰的疾病，包括渐冻症、“玻璃人”、“木偶人”等。目前全球范围内已确认的罕见病约有6000到7000种。罕见病患者是不可忽视的庞大群体。由于罕见病患者需终身服药，年治疗费用从数万元到上百万元不等，给患者及其家庭带来痛苦和负担。罕见病已经成为一个社会问题。

　　近年来，国家卫健委积极改善罕见病诊治服务和罕见病药物供应工作，2018年国家五部门联合发布了《中国第一批罕见病名录》，共收录121种罕见病；2018年10月，北京协和医院等单位发起成立了中国罕见病联盟；2019年2月，国家卫健委宣布组建全国罕见病诊疗协作网，这表明罕见病诊治工作已经受到相关部门的极大重视和关注。

　　罕见病诊断、治疗及相关研究工作需要相关医疗机构、高等院校及科研机构、药物研发生产及引进的相关机构、医保部门等各方面的共同努力与合作，更需要从国家层面制定相关法规、政策予以管理和支持，只有这样才能真正提高我国罕见病的基础与应用研究、转化医学研究和诊断、治疗水平。

　　新华网：罕见病防治工作存在哪些亟待破解的难题？

　　任千里：我国罕见病防治工作虽然近年来取得了明显成效，但仍有不少亟待破解的难题。具体表现在：我国目前尚未有全国性的罕见病法规；药品供应缺口巨大，《中国第一批罕见病目录》收录的121种疾病中，仅16种疾病国内有上市药物；我国拥有庞大的罕见病群体，却尚无统一的罕见病防治战略规划、政策措施及诊疗规范；医疗保障水平低，罕用药多数价格昂贵，医保覆盖率低。

　　新华网：针对罕见病防治工作，您有哪些建议？

　　任千里：我建议尽快出台“罕见病防治法”，对罕见病的定义和病种范围、患者权益维护、规范诊疗管理、用药基本需求保障等做出详细规定，以促进我国罕见病预防研究、诊断治疗及康复保障等相关工作的开展。

　　同时，建立罕见病防治协会和基金会，建议组建中国罕见病防治协会和中国罕见病防治基金会，发动社会慈善力量，形成政府主导、全社会参与的格局。

　　逐步建立罕见病医疗保障体系，采取量价挂钩和价格谈判方式，将罕见病用药及时纳入报销目录。采用“企业降价一点、个人支付一点、医保支付一点”的模式，降低罕见病患者的经济负担。

　　加大对罕见病研究的支持力度，加强罕见病基础研究，鼓励相关医疗机构、高等院校和科研机构开展罕见病基础及治疗、药物等方面的研究工作，在科研课题审批、资金投入、成果转化应用等方面给予优惠政策。

　　鼓励加强罕见病国际交流与合作，在罕见病药物引进、开发，临床应用和转化医学研究等方面提供相关优惠及政策支持，以促进药品供应能力和诊疗能力提升，逐步实现罕见病药物国产化，减轻罕见病患者的负担。（李东标）

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