在近日召开的“2015年中国药学大会暨第十五届中国药师周”上，多位两院院士围绕医药卫生事业发展的难点和热点问题进行了广泛交流。专家强调，合力推动我国“重大新药创制”专项的深入进行，在战略上布局我国具有优势领域的中医药创新，在精准医学指导下进行个体化药物研发，是加快我国医药产业由仿制向创新跨越发展的途径。

　　 推进重大新药创制

　　“重大新药创制”专项技术总师、中国工程院院士桑国卫介绍，通过专项的总体实施，我国自主研制了一批新药：共获得新药证书85件，临床批件119件，超额完成“十二五”品种研发目标，已有37项1.1类新药申报临床批件。药物大品种技术改造成效显著：完成一批大品种药物技术改造升级，《国家基本药物目录》（2012年版）的520个品种中专项支持的品种为80个，占15.3%。技术平台建设逐步与国际接轨：共有8家GLP平台通过国际实验动物评估与认可委员会（AAALAC）认证，其中两家获得经合组织（OECD）GLP资格认证。中国食品药品检定研究院获世界卫生组织（WHO）批准成为发展中国家首个生物制品标准化和评价合作中心。国际化进程发展迅速：他克莫司、拉莫三嗪等多个化学药制剂通过美国食品药品管理局（FDA）认证。复方丹参滴丸、血脂康胶囊、扶正化瘀胶囊、穿心莲片等中药品种完成Ⅱ期临床试验，即将进入Ⅲ期临床试验；丹参药材和粉末等药材标准进入美国药典，17种草药专论列入欧盟药典。企业技术创新能力不断提升：在专项的支持下，国内一批企业创新能力显著增强，发展迅速，成为行业龙头。2008年专项启动时，医药工业基础主营收入过百亿元的企业仅有两家，2014年主营收入达100亿元的企业升至11家，跨入400亿元的企业有两家。

　　“然而，我国的新药研发仍然存在不足之处。”桑国卫分析认为，虽然目前我国医药研发投入增速列全球第一，创新产出与能力快速提高，但对全球医药创新的总体贡献小于5%，与发达国家还存在一定差距。虽然过去5年上市的13个新药及近年申报的1.1类新药约有70个，但基本都是对已知靶点的跟踪创新，反映出基础研究和转化研究薄弱，原始创新能力不强。虽然沿新药研发链布局的技术平台建设取得了显著成效，但开放共享、技术服务的机制尚不完善，对新药创制的技术支撑作用还没有很好发挥，创制新药研发的若干瓶颈、关键技术也尚未突破。综合性大平台、产学研联盟及创新园区存在结构趋同、缺乏特色、目标任务定位及责权关系不明确、运行及协同创新机制不完善等问题。此外，我国技术创新能力、市场竞争能力、抗风险能力及国际影响力较强的企业还不多。

　　桑国卫透露，“十三五”期间，专项将以产品和技术为主线，以“坚持研制重大产品，满足重大需求，解决重点问题”的“三重任务”为重点，一方面，开展新药研发及其关键技术研究。主要是开展创新药物研发、临床急需药物研制、国际注册药物研发以及品种研发共性瓶颈关键技术、产业化相关共性瓶颈关键技术研究；另一方面，进行国家药物创新体系建设，开展包括综合性技术大平台、专业化单元技术平台、创新药物孵化基地、产学研联盟、医药创新园区建设，以及技术先进性及规范化建设、协同创新及运行机制建设、技术服务和开发共享。

　 　 发挥中医药创新优势

　　中国工程院院士、中国中医科学院院长张伯礼表示，我国医药领域的战略目标是，从仿制为主走向创新为主，从制药大国走向医药强国。

　　中国科学院院士、上海中医药大学原校长陈凯先认为，要顺利实现我国医药产业由仿制为主到创新为主的历史性转变，不能简单照搬发达国家的做法，必须立足国情，选择正确的发展战略，走一条符合我国实际的自主创新道路。在陈凯先和张伯礼看来，这条路就是在化学药领域“紧跟”，在生物药领域“并进”，在中医药领域“领先”。

　　陈凯先指出，中医药是我国具有原创优势的科技领域，在长期与疾病斗争的过程中，中医药形成了自己独特的理论体系和医疗模式，具有我国特有的原创思维，蕴含着系统生物医学、化学生物学等国际前沿的科学思想，在许多方面走在西方医学的前面。

　　陈凯先认为，我国天然药物和中医药具有资源优势。我国植物种类繁多，居世界第3位，天然产物具有结构多样、活性独特的优点。我国天然药物研究具有坚实基础和丰富积累，为发现和开发新药提供了宝贵的线索和基础。“新中国成立以来，我国在国际上有较大影响的新药研究成果，大部分是以中药和天然药物为基础研发成功的，如青蒿素类抗疟新药的研究、三氧化二砷治疗白血病的研究、抗早老性痴呆药物石杉碱甲的研究、抗肝炎新药联苯双酯和双环醇的研究、治疗缺血性脑卒中药物丁苯肽的研究。”陈凯先介绍说。

　　“当前，我国的中医药现代化研究也取得了可喜的进展。”张伯礼也介绍说，这些进展体现在中药研究平台及技术建设、中医药相关SCI论文数量及所占比例、“十二五”中药新药证书（12个）的获得、中成药二次开发与大品种培育、中药国际化进展等诸多方面。

　　陈凯先指出，我国科技虽然有快速发展和长足进步，但总体而言，大多还是跟随国际潮流，能引领国际发展趋势和方向的研究成就还很少。为了促进我国从科技大国向科技强国、从跟跑向并跑最后向领跑转变，需要从国家科技战略层面上加强部署和支持原创性的科学研究，中医药正是我国具有原创优势的科技领域。要把中医药创新研究提到国家科技战略的高度，推动我国科技的原始创新。

　　“大力开展中医药科技创新研究，可能产生原创性、引领性、有重要国际影响的重大科技成果。”陈凯先建议，要加强国家科技战略层面的谋划、布局和支持。在国家重大科学计划中，加强中医药创新研究的布局和支持。要打破行业和单位的界限,大力加强传统中医药和现代科技的交叉融合，大力加强多学科、跨学科的研究。此外，要针对重大疑难疾病，加强创新中药研究。充分发挥中医辨证论治的整体化、个性化特色和中药复方多靶点、多层次作用的优势，针对肿瘤、心血管疾病、老年退行性疾病等重大疑难疾病，发展中医和中西医结合诊疗方法、技术和药物，在疗效上取得国际领先或国际先进水平的新突破。

　　张伯礼表示，“十三五”中医药的重点任务包括：拓展中医药服务领域、夯实中医药发展的物质基础。加强新药研发与关键技术研究：主要是自主研制出8~10个中药创新药物；深入开发中药经典名方20~30个，提升中药新药科技内涵及市场竞争力；2~4个中药品种在欧美等发达国家注册成功，进入国际主流医药市场；重点支持100余个常用中药原料和10余个大宗中药材的深度开发；推动8~10个中药大药品质升级；推动中药制药技术升级换代，推动产业结构迈向高端；主导方向、制定规则。

　　张伯礼表示，中医药面临着重大需求和发展机遇，将中医药原创思维与现代科技结合，可以产生原创性成果，开拓新的研究领域，并引领世界生命科学的发展。

　　 开展精准医学研究

　　中国工程院院士、第四军医大学陈志南谈道，进入21世纪，预测医学、预防医学、个体化医学、参与医学等4P医学成为当今干预医学的基础，如今正向以数据为基础的精准医学（precision Medince）模式跨越，未来将实现人类健康的5P医学。

　　陈志南介绍，精准治疗主要是依据个人基因信息，将患者分为不同亚群，量体裁衣式地制定亚群个体化治疗方案。

　　“个性化治疗是以药物基因组为基础的，也是升级版精准医学的基础。”陈志南表示，药物基因组是研究基因序列多态性与药物效应多样态，即基因本身及其突变体与药物效应的相互关系，阐明基因多态性与药物效应及不良反应之间的关系，在治疗时检测该药物伴随的基因表型（突变体和基因多态性），以便最大程度地提高药物优效性，最大限度地降低毒副作用。

　　怎么才能达到精准医学（治疗）？中国工程院院士、天津药物研究院刘昌孝认为，以个体为中心、整合不同数据层的生物学数据库，以及高度关联的知识网络是迈向精确医学的必要条件。达到精准治疗取决于是否拥有一个大型、多层级、充分整合的人类疾病知识数据库，而以患者为中心是“迈向精准医学”的疾病知识数据库和知识网络的关键。

　　刘昌孝认为，从精准医学的角度，有可能使我们重新定义疾病，重新定义药物种类。比如，重新定义肺癌，代之以ALK基因突变的肺癌、EGFR基因突变的肺癌、BRAF基因突变的肺癌……重新定义药物种类，如普伐他汀，代之以治疗CEPT基因BB型患者的抗动脉硬化药物。因此，“精准药学”的概念在启示和机遇中产生。对于人群，哪些具有特异的基因型，特异基因型的特殊比例是多少；对于药物，不能包治百病，要具体考虑靶点—疾病—基因的关系。

　　“精准药学就是精准的个体化治疗药物。”刘昌孝认为，应基于精准医疗考虑创新个体化治疗新药的研发。当前，新药研发越来越难，原因在于新药必须赶超老药，要有更高的疗效、更少的不良反应、使用更为方便，这就需要更精准地选择疾病，加快新药研发。通过筛选某个生物标志物，让疗效高的患者入组，同时还要避免不良反应的患者入组，从而大大提高新药的成功率。“在精准个体化治疗中精准药学的地位永远不可低估，以精准医学指导药物个体化治疗任重道远。”刘昌孝说。

　　陈志南介绍，今年7月，科技部成立了精准医学重点专项专家组，开启了我国精准医学的研究。今后，我国精准医学的展开方向，是以我国常见重大疾病及罕见病为切入点，实施协同攻关，形成重大疾病的风险评估、预测预警、早期筛查、分型分类、个体化治疗、疗效预测及监控等精准防诊治方案和临床决策系统，建设中国人群典型疾病精准医学临床方案的示范、应用和推广体系，为显著提升人口健康水平提供科技支撑。

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